אודותינו

נוירוסנס תרפיוטיקס הינה חברת ביוטק המפתחת תרופה פורצת דרך למחלת ה-ALS, ולמחלות נוירודגנרטיביות נוספות.
הרציונל מאחורי המנגנונים בהם מתמקדת התרופה החדשנית PrimeC, נתמך על ידי מובילי דעה בעולם בתחום ה-ALS, כגון פרופסור ג’רמי שפנר ופרופסור ויואן דרורי.
בניסויים הפרה-קליניים שנערכו לאחרונה, הראתה התרופה תוצאות שלא נראו עד כה בתהליך מציאת התרופה למחלה.
נוירוסנס תרפיוטיקס נמצאת כעת בהכנות לניסוי קליני בחולים בארה”ב, מה שצפוי לקדם משמעותית את היציאה לשוק. הצוות המקצועי של החברה עובד במסירות על תוכנית הפיתוח הייחודית, על מנת שהתרופה תהיה זמינה בשווקים עבור חולים תוך כ- 4 שנים מהיום.

המדע

ALS היא מחלה נוירודגנרטיבית המאופיינת במוות של הנוירונים המוטוריים, וגורמת לניוון מוחלט ולבסוף גם למוות תוך כ-3-5 שנים בממוצע מרגע האבחון. עד עתה, לא נמצאה תרופה או טיפול אפקטיבי למחלה.
שני מנגנונים פתולוגיים עיקריים הקשורים ב-ALS הם דלקתיות נוירונאלית וחוסר בקרה על מטבוליזם של RNA.
דלקתיות היא אחד הגורמים העיקריים להתפשטות המחלה, ומגבירה את התהליכים אשר גורמים למוות של מוטור-נוירונים.
בנוסף, מחקרים מראים כי ישנה חוסר בקרה על מיקרו RNAs (miRNAs) בנוירונים המוטוריים של רקמות מחולים, ואף שירידה ברמות של miRNAs מספיקה על מנת לגרום לדגנרציה (התנוונות) של הנוירונים המוטוריים בעמוד השדרה.
PrimeC מיועדת לשני מנגנונים אלו. התרופה הראתה תוצאות מדהימות במודלים פרה-קליניים של ALS, הן ברמת התנועה והן ברמת המורפולוגיה של נוירונים מוטוריים ושל תאים נוספים המושפעים מן המחלה.
נוירוסנס תרפיוטיקס בהכנות בימים אלו לניסוי קליני פאזה שניה בחולי ALS.