אודותינו

נוירוסנס תרפיוטיקס הינה חברת ביוטק המפתחת את PrimeC, תרופה פורצת דרך למחלת ה-ALS, ולמחלות נוירודגנרטיביות נוספות.
הרציונל מאחורי המנגנונים בהם מתמקדת התרופה החדשנית PrimeC, נתמך על ידי מובילי דעה בעולם בתחום ה-ALS, כגון פרופסור ג’רמי שפנר ופרופסור ויויאן דרורי.

בניסויים הפרה-קליניים שנערכו לאחרונה, הראתה התרופה תוצאות חסרות תקדים. בהתבסס על אלו, נוירוסנס הגישה פטנט ואף קיבלה אישור מה-FDA עבור PrimeC כתרופה למחלת יתום.

נוירוסנס תרפיוטיקס נמצאת כעת בעיצומם של שני ניסויים קליניים מקבילים בחולי ALS, האחד בישראל והשני בארה”ב. הצוות המקצועי של החברה עובד במסירות על תוכנית הפיתוח הייחודית, על מנת שהתרופה תהיה זמינה בשווקים עבור חולים תוך כ- 4 שנים מהיום.

המדע

ALS היא מחלה נוירודגנרטיבית המאופיינת במוות של הנוירונים המוטוריים, וגורמת לניוון מוחלט ולבסוף גם למוות תוך כ-3-5 שנים בממוצע מרגע האבחון. עד עתה, לא נמצאה תרופה או טיפול אפקטיבי למחלה.

שני מנגנונים פתולוגיים עיקריים הקשורים ב-ALS הם דלקתיות נוירונאלית וחוסר בקרה על מטבוליזם של RNA.
דלקתיות היא אחד הגורמים העיקריים להתפשטות המחלה, ומגבירה את התהליכים אשר גורמים למוות של מוטור-נוירונים.
בנוסף, מחקרים מראים כי ישנה חוסר בקרה על מיקרו RNAs (miRNAs) בנוירונים המוטוריים של רקמות מחולים, ואף שירידה ברמות של miRNAs מספיקה על מנת לגרום לדגנרציה (התנוונות) של הנוירונים המוטוריים בעמוד השדרה.
PrimeC מורכבת מפורמולציה חדשנית של מינונים ייחודיים של שתי תרופות מאושרות FDA, המיועדות לטפל בו זמנית בשני מנגנונים פתולוגיים אלו של ALS.

הניסויים הפרה-קליניים שלנו במודלים של דגי זברה של ALS הראו תוצאות חסרות תקדים, הן ברמת התפקוד התנועתי והן ברמת המורפולוגיה של הנוירונים המוטוריים, ותאים נוספים הנפגעים במחלה. מחקרים אלו אף מעידים כי התרופות עובדות בסינרגיה, ומשמשות כ”מגן נוירונלי”.

נוירוסנס תרפיוטיקס מנהלת כעת שני ניסויים קליניים מקבילים, בארה”ב ובישראל.

לקריאה נוספת על השימוש במודל דגי זברה בתהליך פיתוח תרופות למחלות נוירודגנרטיביות (באנגלית), לחץ כאן